Přelom v léčbě cystické fibrózy, nový lék může zachránit tisíce pacientů

Dominik Dubovči

Americká společnost Vertex vyvinula nový léčebný přípravek Trikafta, který by podle vědců mohl pomoci až 90 procentům pacientů trpících cystickou fibrózou. Zatímco dnes se lidé s touto nemocí dožívají zhruba 25 let, lék by jim mohl prodloužit život minimálně o dalších patnáct.

Akce Cystic Fibrosis Walk na podporu nemocných

Nový lék Trikafta založený na kombinaci tří léčiv jde po dlouholetém vývoji na trh, v USA jej schválil Úřad pro kontrolu potravin a léčiv. Výsledky testování léku byly nad očekávání dobré a zaskočily i odborníky. Trikafta útočí přímo na genetické kořeny nemoci a zároveň také zlepšuje funkce plic nemocných. Což je posun oproti minulosti, kdy měli pacienti s cystickou fibrózou na výběr jen z léčiv, která pouze ulevovala od nejhorších příznaků.

Zákeřnou nemoc způsobuje chyba v lidské DNA. V jejím důsledku se plíce nemocného plní velmi hustým hlenem, který tělo nedokáže zředit, a proto se ho také nedokáže zbavit. V tomto hlenu se navíc velmi snadno usazují nebezpečné bakterie, často takové, na které jen velmi špatně působí antibiotika.

V České republice takzvanou nemocí slaných dětí trpí více než šest stovek lidí a až doposud pro ně neexistovala naděje na zlepšení. Jednou z nich je Markéta Mikšíková: „Neudýchám to, co moje čtyřletá dcera. Mám rezervy, nezvládnu tolik ty běžné činnosti v domácnosti a musím si říkat o pomoc,“ popisuje na webu ČT24 svůj každodenní život. Jakákoliv infekce, která se dostane do jejích dýchacích cest, pak může být kvůli neustálému zahlenění fatální. Největším problémem tedy až dosud byla neexistence léků a snadná zranitelnost organismu, právě to by se teď ale mělo změnit.

Sarah Carollová (vpravo) oslavuje společně s Lauranou Blackburnovou (vlevo) uběhnutí pětikilometrového závodu poté, co obě ženy užívaly lék Trikafta v rámci testování

Lékaři doufají, že pokud bude v budoucnu Trikafta schválená i pro děti mladší 12 let, změní se cystická fibróza v „obyčejnou chronickou nemoc.“ I to by byl ale posun. Jedná se totiž o pacienty, kterým doposud ošetřující doporučovali, aby ani nezačínali studovat vysokou školu.

Naděje takových lidí v Česku závisí na postupu úřadů a na tom, jestli budou lék hradit pojišťovny. „Že preparát není v evropském prostoru k dispozici, neznamená, že se k němu český pacient nemůže dostat. Máme mechanismus, který se používá, takzvaný § 16, kdy jsme schopni během přechodného období preparát dovézt individuálně,“ uvedl pro Českou televizi náměstek ministra zdravotnictví Roman Prymula.

Posun pro pacienty by byl v případě možnosti užití léku i v ČR obrovský. The Washington Post to potvrzují na příkladu jedné z účastnic klinických testů Sarah Carollové. Sarah žila celý život v obavách ze zhoršujícího se zdravotního stavu. Nemoc omezovala i její běžné aktivity – nedokázala přejít chodbu, aniž by se nezadýchala. Jenže pravidelné užívání léku Trikafta vše změnilo. Během několika dnů se její stav zlepšil natolik, že si lékaři nebyli jistí, zda se opravdu jedná o její výsledky. Neuvěřitelný progres korunovala Carollová výkonem na začátku letošního října, když zvládla uběhnout pětikilometrový závod.

Zdroje: reuters.com, washingtonpost.com, ct24.ceskatelevize.cz

Foto: creativecommons.org, theguardian.com